A l’occasion de la journée des maladies rares, The New England Journal of Medicine publie les résultats des deux études randomisées contrôlées de phase 3 menées en double aveugle chez des sujets atteints de cholangite/cirrhose biliaire primitive non répondeurs ou intolérants à la chélation des sels biliaires par l’acide ursodésoxycholique, classique traitement de première intention de cette maladie auto-immune chronique en relation avec une destruction des petites cellules épithéliales des canaux biliaires intra-hépatiques.
L’étude ELATIVE fait état d’une réponse biochimique (amélioration des phsphatases alcalines et normalisation de la bilirubine totale) chez 51% des patients recevant l’agoniste PPAR α et δ elafinor vs chez 4% avec le placebo.
Sur le même critère biochimique, l’étude RESPONSE indique 62% de répondeurs avec l’agoniste PPAR δ seladelphar vs 20% avec le placebo.
