Ter gelegenheid van Rare Disease Day heeft The New England Journal of Medicine de resultaten gepubliceerd van twee gerandomiseerde gecontroleerde fase 3 dubbelblinde onderzoeken bij personen met primaire biliaire cholangitis/cirrose die niet reageerden op of intolerant waren voor galzoutchelatie met ursodeoxycholzuur, de standaard eerstelijnsbehandeling voor deze chronische auto-immuunziekte gerelateerd aan de vernietiging van de kleine epitheelcellen van de intrahepatische galwegen.
De ELATIVE studie rapporteerde een biochemische respons (verbetering van de alkalische fosfatasen en normalisatie van de totale bilirubine) bij 51% van de patiënten die de PPAR α en δ agonist elafinor kregen versus 4% met placebo.
Voor hetzelfde biochemische eindpunt toonde de RESPONSE studie een respons van 62% met de PPAR δ agonist seladelphar vergeleken met 20% met placebo ().
