Tussen 2013 en 2023 heeft de FDA versnelde goedkeuring verleend aan 129 geneesmiddelen tegen kanker. Deze procedure brengt verschillende verplichtingen met zich mee, waaronder het leveren van aanvullende gegevens binnen 5 jaar. Een team van Harvard analyseerde de naleving van deze verplichting in 46 gevallen met meer dan 5 jaar follow-up.
Op het eerste gezicht lijkt de situatie min of meer onder controle, aangezien gedurende een mediane follow-up van 6,5 jaar in 29 gevallen (63%) gegevens werden verstrekt die omzetting naar reguliere goedkeuring mogelijk maakten en in 10 gevallen (22%) de aanvraag werd ingetrokken, waardoor 7 gevallen (15%) nog openstonden.
Maar zoals zo vaak zit de duivel in de details…
Bij de analyse van de bevestigingstests was de zoektocht naar duidelijke documentatie van klinisch voordeel in slechts 20 gevallen succesvol. De andere 9 werden daarom geconverteerd zonder enig bewijs van voordeel in termen van algehele overleving of kwaliteit van leven in de bevestigende trials.
Onderzoekers merken op dat de FDA steeds meer vertrouwt op surrogaat eindpunten zoals tumor responspercentages. Helaas zijn deze geen garantie voor klinisch voordeel.
Ja, maar in de Verenigde Staten, in Europa…
Begrijp me niet verkeerd, de situatie in Europa is ongeveer hetzelfde.
Een artikel over kankermedicijnen goedgekeurd door het EMA in 1995 en 2020 blijkt dat veel van deze geneesmiddelen weinig of geen extra voordeel bieden in vergelijking met het bestaande aanbod, en dat dit vooral merkbaar is bij geneesmiddelen die zijn goedgekeurd via versnelde regelgeving procedures, die intrinsiek worden geassocieerd met minder volledig bewijs.
“Hoewel deze trajecten tot doel hebben de beschikbaarheid van geneesmiddelen te versnellen om te voldoen aan onvervulde medische behoeften, leiden ze vaak tot situaties waarin dure geneesmiddelen geen substantiële klinische voordelen opleveren voor patiënten,” schrijven de onderzoekers.
Dit artikel laat ook zien dat de financiële opbrengsten van medicijnen tegen kanker, ook die met weinig of geen extra voordeel, het mogelijk maken om de onderzoeks- en ontwikkelingskosten in relatief korte tijd terug te verdienen (mediaan 3 tot 4 jaar).
En hetzelfde team waarschuwt in een ander artikel dat als het beleid voor markttoelating en vergoedingen niet gecorreleerd is aan het werkelijke klinische voordeel voor patiënten, dit zeer schadelijk kan zijn, omdat “gezondheidszorgsystemen, inclusief die in de rijkste landen, niet langer in staat zullen zijn om de hoge kosten van medicijnen tegen kanker aan te kunnen die geen solide bewijs van extra voordelen bieden“.
Er is geen betere manier om het te zeggen!
