29/01/2025
ARTICLE
Peut-on parler de révolution si 5 % des patients restent sans solution ?
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Abstract de l'article :
Pneumologie et génétique médicale : illustration de la protéine CFTR, des modulateurs biologiques et des approches par thérapie génique/ARN.
Mucoviscidose : peut-on parler de révolution si 5 % des patients restent sans solution ? À l'occasion du Worldwide Cystic Fibrosis Day, retour sur les progrès spectaculaires des modulateurs CFTR, l'augmentation de l'espérance de vie et les défis des thérapies géniques pour les 5 % de patients sans protéine CFTR.
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