Béta-thalassémie, des résultats prometteurs avec un nouvel outil d’édition génique

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Abstract de l'article :

Résultats cliniques de l'édition génique CRISPR/Cas12a pour le traitement de la bêta-thalassémie majeure dépendante des transfusions.

β-thalassémie : la révolution CRISPR/Cas12a est en marche. Une étude du NEJM révèle l'efficacité du reni-cel : une injection unique de cellules souches modifiées permet aux patients de s'affranchir des transfusions. Découvrez les résultats de cette autogreffe de précision.

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