Entre 2013 et 2023, la FDA a accordé une approbation accélérée à 129 anticancéreux. Cette procédure s’assortit de diverses obligations, notamment fournir dans un délai de 5 ans, des données complémentaires. Une équipe de Harvard a analysé le respect de cette obligation sur 46 cas ayant plus de 5 ans de suivi.
A première vue la situation semble à peu près sous contrôle puisque, dans le cadre d’un suivi médian de 6,5 ans, des données permettant une conversion en approbation régulière ont été fournies dans 29 cas (63%) et la demande a été retirée dans 10 cas (22%), ce qui laisse donc 7 cas (15%) encore en suspens.
Mais comme souvent le diable est dans les détails …
En effet, lors de l’analyse des essais de confirmation, la recherche d’une documentation claire d’un bénéfice clinique n’a été fructueuse que dans 20 cas. La conversion des 9 autres a donc été acquise sans démonstration de bénéfices en termes de survie globale ou de qualité de vie dans les essais de confirmation.
Les investigateurs constatent que la FDA a de plus en plus tendance à s’appuyer sur des critères de substitution tels que les taux de réponse tumoraux, lesquels ne sont malheureusement pas la garantie d’un bénéfice clinique.
Oui mais cela concerne les Etat-Unis, en Europe…
Ne vous en déplaise, en Europe c’est sensiblement la même chose
Un article consacré aux anticancéreux approuvés par l’EMA entre 1995 et 2020 montre que beaucoup ne procurent pas ou peu de bénéfices supplémentaires par rapport à l’offre existante et que cela est particulièrement notable pour les médicaments approuvés via des voies réglementaires accélérées qui sont intrinsèquement associées à des preuves moins complètes.
“Bien que ces voies visent à accélérer la disponibilité de médicaments pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits, elles conduisent souvent à des situations dans lesquelles des médicaments coûteux ne parviennent pas à apporter des avantages cliniques substantiels aux patients” écrivent les investigateurs.
Cet article démontre aussi que les rentrées financières des anticancéreux, y compris ceux dont le bénéfice additionnel est minime ou inexistant, permettent de récupérer les coûts de recherche et développement dans un laps de temps relativement court (médiane 3 à 4 ans).
Et cette même équipe d’avertir dans un autre article que si les politiques d’autorisation de mise sur le marché et de remboursement ne sont pas corrélées avec le bénéfice clinique réel offert aux patients, cela pourrait s’avérer très dommageable, “les systèmes de santé, y compris ceux des pays les plus aisés, ne peuvent plus faire face aux coûts élevés d’anticancéreux n’offrant pas de preuves solides d’avantages supplémentaires“.
On ne saurait mieux dire !
